由中国科学院广州生物医药与健康研究院承担的国家重大科研装备项目——全自动干细胞诱导培养设备——完成研制,5月15日顺利通过验收,这也标志着世界首台全自动、大规模、规范化的干细胞诱导生产系统研制成功。该设备大大降低了细胞的生产成本,并提高了细胞的制备质量。
中科院上海药物研究所研究员、国家新药筛选中心副主任谢欣表示,该研究方法与常规的诱导方法有显著区别,是一个全新的机制。且该研究极大提高了诱导的效率,使化学诱导有望成为诱导多能干细胞的常规方法。更为重要的是,这个研究使我国在化合物诱导多能干细胞领域处于世界领先的地位。
干细胞是一类能够自我更新、分化形成多种细胞类型的细胞,可用于治疗多种疾病。尽管我国已出台系列管理文件,规范干细胞基础研究与转化领域的发展,但由于干细胞来源多样、制备工艺复杂、质控和监管困难,干细胞的临床应用和产业化面临巨大挑战。
有研究报告指出,目前我国干细胞产业主要集中在产业链的上游,即干细胞存储(脐带血库)业务,中下游业务(干细胞技术及产品研发、干细胞治疗)的大规模市场化应用仍处于初级探索阶段。随着干细胞基础研究的发展和技术的不断进步,同时,在政策规范、人才培养、投资机制等各种要素的支持下,干细胞产业将迎来快速发展期,且发展重心将从上游转移至中下游。
我国首个干细胞通用标准——《干细胞通用要求》于去年11月发布,在规范干细胞行业发展,保障受试者权益,促进干细胞转化研究等方面将发挥重要作用,我国干细胞行业有望迎来爆发。建议关注布局干细胞研究和应用的上市公司:冠昊生物(300238.SZ)、国际医学(000516.SZ)和中源协和(600645.SH)等。
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目前获得CDE临床试验默示许可的间充质干细胞药物试验共计68项,已进入临床II期后的干细胞创新药项目为16项。
干细胞疗法目前仍在非常早期的临床验证阶段,此类iPSC治疗帕金森的安全性和有效性均尚无数据论证,目前在全球也没有任何一款干细胞疗法针对帕金森病有确切疗效。
目前国内针对MSC的临床研究同质化比较明显,以效仿国外研究方案为主,针对中国人群的“本地化”方案仍然比较有限。
这6家企业中,5家位于张江,1家位于外高桥。此外,还有2家企业明确将在张江自贸区范围内新设外资企业,开展细胞和基因治疗业务。
CiPSC在细胞治疗、药物筛选、疾病模型方面具有巨大的应用潜力,同时也是再生医学领域最为关键的“种子细胞”。